Phát triển loại thuốc mới giảm bớt triệu chứng bệnh Parkinson

Tình trạng đặc trưng của bệnh Parkinson là sự chết đi của các tế bào trong não sản xuất dopamine, làm suy giảm chức năng vận động và các triệu chứng như run. Do đó, rất nhiều nghiên cứu trong lĩnh vực này tập trung vào các cách để bảo tồn các quần thể tế bào thần kinh quan trọng này. Nghiên cứu mới của các nhà khoa học tại Đại học Y Nam Carolina mới đây cũng bắt đầu bằng cách tập trung vào các gen có thể ngăn chặn sự phá hủy của chúng.

Cụ thể hơn, nghiên cứu tập trung vào một cặp protein có thể kiểm soát hoạt động của các gen này. Nrf2 là một loại protein kích hoạt sự biểu hiện của hơn 250 gen có vai trò bảo vệ tế bào thần kinh khỏi chứng viêm và stress oxy hóa độc hại, trong khi Bach1 là một loại protein ngăn các gen đó được kích hoạt.

Phân tích não của những bệnh nhân mắc bệnh Parkinson được khám nghiệm tử thi, các nhà khoa học nhận thấy rằng mức độ Bach1 tăng cao, với tác dụng tương tự được quan sát thấy trong các mô hình tiền lâm sàng của căn bệnh này. Tác giả nghiên cứu, TS.Bobby Thomas cho biết: “Đây là bằng chứng đầu tiên cho thấy Bach1 bị rối loạn điều hòa trong bệnh Parkinson”.

Loại thuốc mới phát triển được đánh giá có hiệu quả cao trong việc làm giảm triệu chứng bệnh Parkinson. Ảnh minh họa

Sau đó, các nhà khoa học đã tiến hành thí nghiệm trên mô hình chuột mắc bệnh Parkinson, trong đó Bach1 đã bị loại khỏi phương trình. Điều này bảo vệ một số tế bào thần kinh sản xuất dopamine khỏi sự phá hủy liên quan đến căng thẳng. Sau đó, họ phân tích toàn bộ bộ gen của não chuột để xác định gen nào đã được kích hoạt.

Tiến sĩ Thomas cho biết: “Những gì chúng tôi phát hiện ra là Bach1 không chỉ ngăn chặn sự biểu hiện của các gen bảo vệ nằm dưới sự kiểm soát của Nrf2, mà còn điều chỉnh sự biểu hiện của nhiều gen khác không do Nrf2 trực tiếp điều chỉnh. Vì vậy, có thêm lợi thế để ức chế Bach1 bên cạnh việc chỉ kích hoạt Nrf2. Lý tưởng nhất là một loại thuốc ức chế Bach1 và cũng kích hoạt Nrf2”.

Để phát triển loại thuốc này, các nhà khoa học đã hợp tác với một công ty dược phẩm có tên vTv Therapeutics để phát triển một ứng cử viên gọi là HPPE có chức năng vừa là chất ức chế mạnh Bach1, vừa là chất hoạt hóa của Nrf2 trong các mô hình in vitro. Sau đó, thử nghiệm thuốc trên mô hình chuột cho thấy nó có thể làm giảm các triệu chứng khi được sử dụng trước khi hoặc thậm chí sau khi bệnh khởi phát.

Theo các nhà khoa học, loại thuốc mới này vượt trội hơn các chất hoạt hóa Nrft2 hiện có, đã được phê duyệt về khả năng bảo vệ các tế bào thần kinh và có thể gây ra ít tác dụng phụ hơn. Họ hy vọng sẽ khám phá điều này trong các nghiên cứu sâu hơn, điều tra xem tác động của việc sử dụng HPPE lâu dài có thể có và tiềm năng của nó trong việc giải quyết các tình trạng thoái hóa thần kinh khác.

Bảo An (T/h)