FDA phê duyệt thuốc điều trị tăng cholesterol xấu ở trẻ em

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt loại thuốc repatha sử dụng cho trẻ em dưới 10 tuổi. Việc chấp thuận repatha cho bệnh nhi mắc bệnh FH là cần thiết cho trẻ em bị cholesterol cao do di truyền không thể quản lý LDL-C cao chỉ với các thuốc hạ lipid khác.

FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu lâm sàng gần đây ở trẻ em từ 10-17 tuổi. Những bệnh nhi mắc FH tham gia nghiên cứu đã được tiêm một mũi repatha hàng tháng trong vòng 6 tháng.

Khi so sánh mức LDL trong máu của những trẻ này với trẻ không được dùng Repatha, các nhà nghiên cứu nhận thấy mức LDL trong máu giảm 38%. Việc phê duyệt loại thuốc này là một trong những nỗ lực nhằm mang lại hiệu quả điều trị cho các bệnh nhi mắc FH và gia đình của trẻ.

Tăng cholesterol máu gia đình di truyền (FH) là chứng rối loạn di truyền có tỷ lệ mắc khoảng 1 trong 250 người, trong đó các cá nhân có nồng độ cholesterol lipoprotein mật độ thấp (LDL) trong máu cao đáng kể, thường được gọi là “cholesterol xấu”.

Ảnh minh họa. 

Khi nồng độ cholesterol xấu trong máu trở nên cao và duy trì ở mức cao thời gian dài, cholesterol có thể tích tụ vào thành mạch máu, làm tăng nguy cơ mắc các vấn đề sức khỏe nghiêm trọng như đau tim hoặc đột quỵ. Khác với bệnh tăng cholesterol máu thông thường, bệnh tăng cholesterol máu gia đình di truyền là hệ quả của đột biến gen gây ảnh hưởng đến quá trình đào thải cholesterol xấu (LDL-C).

Trẻ em mang đột biến này dù thể nặng hay nhẹ thì nồng độ LDL-C cũng tăng cao đáng kể từ khi mới sinh ra, âm thầm diễn tiến và gây xơ vữa động mạch theo thời gian. Phần lớn các trường hợp bệnh di truyền trội trên nhiễm sắc thể thường nên nếu cha hoặc mẹ mang đột biến gây bệnh thì 50% con có nguy cơ mắc bệnh.

Đối với hầu hết mọi người, việc duy trì mức cholesterol LDL thấp có thể thực hiện thông qua các lựa chọn lối sống như chọn chế độ ăn uống lành mạnh, tập thể dục thích hợp và bỏ hút thuốc. Tuy nhiên, người bị ảnh hưởng bởi FH có mức cholesterol cao trong giai đoạn đầu đời thường có nhiều tác động bất lợi điển hình là bệnh tim bắt đầu phát triển sớm hơn so với dân số bình thường, dẫn đến nguy cơ đau tim và đột quỵ cao hơn khi còn trẻ. Do đó, xét nghiệm chẩn đoán sớm và thường xuyên đã được khuyến khích cho bất kỳ ai có thành viên trong gia đình bị cholesterol cao.

Bảo Lâm