Thiết yếu của WHO nhưng ngoài tầm với của bệnh nhân

Dưới đây là các loại thuốc điều trị tiểu đường và ung thư được Tổ chức Y tế thế giới (WHO) đưa vào Danh mục thuốc thiết yếu mới nhất.

Các thuốc điều trị bệnh tiểu đường

Insulin được phát hiện và đưa vào điều trị bệnh tiểu đường cách đây 100 năm và đã nằm trong Danh sách Thuốc thiết yếu lần đầu tiên của WHO vào năm 1977. Thật không may, nguồn cung cấp insulin hạn chế, việc sản xuất chỉ tập trung ở một số ít cơ sở và insulin người vẫn là một yếu tố quan trọng trong điều trị bệnh tiểu đường làm cho giá Insulin cao ngất ngưởng. Đó chính là một rào cản đáng kể đối với việc điều trị ở một số quốc gia có thu nhập thấp và trung bình.  Việc sản xuất insulin lại tập trung ở một số ít cơ sở sản xuất.

Việc WHO liệt kê các chất tương tự insulin có tác dụng kéo dài như insulin degludec, detemir và glargine và các biosimilars – sản phẩm tương tự sinh học của chúng, cùng với insulin người nhằm tăng khả năng tiếp cận điều trị bệnh tiểu đường bằng cách mở rộng lựa chọn phương pháp điều trị. Các chất tương tự insulin sinh học đáp ứng chương trình sơ tuyển của WHO được đưa vào danh sách thuốc thiết yếu… đã tạo ra sự cạnh tranh để hạ giá thành và mang lại cho các quốc gia sự lựa chọn sản phẩm tốt hơn.

Các chất tương tự insulin tác dụng kéo dài mang lại một số lợi ích lâm sàng bổ sung cho bệnh nhân thông qua thời gian tác dụng kéo dài. Điều này đảm bảo rằng mức đường huyết có thể được kiểm soát trong thời gian dài hơn mà không cần dùng liều tăng cường. Sự linh hoạt hơn trong thời gian và liều lượng các chất tương tự insulin đã được chứng minh là cải thiện chất lượng cuộc sống cho những bệnh nhân đang sống chung với bệnh tiểu đường.

Danh sách của WHO đối với phương pháp điều trị tiểu đường còn bao gồm các chất ức chế Sodium-Glucose Co-Transporter-2 (SGLT2) empagliflozin, canagliflozin và dapagliflozin như là liệu pháp hàng đầu ở người lớn mắc bệnh tiểu đường loại 2. Các loại thuốc uống này đã được chứng minh là mang lại một số lợi ích, bao gồm giảm nguy cơ tử vong, suy thận và các biến cố tim mạch.

Do các chất ức chế SGLT2 vẫn được cấp bằng sáng chế và có giá cao nên khi WHO đưa vào Danh sách thuốc thiết yếu, đồng thời WHO cũng thúc đẩy quyền truy cập thông qua các thỏa thuận cấp phép tiềm năng với các chủ sở hữu bằng sáng chế để cho phép sản xuất và cung cấp chung với giá thấp nhất.

Cải thiện khả năng tiếp cận với các loại thuốc điều trị bệnh tiểu đường bao gồm insulin và thuốc ức chế SGLT2 là một trong những quy trình của Hiệp định Tiểu đường Toàn cầu, do WHO đưa ra vào tháng 4 năm 2021 và là chủ đề chính được thảo luận với các nhà sản xuất thuốc điều trị bệnh tiểu đường và công nghệ y tế.

Các thuốc điều trị bệnh ung thư

Từ những kết quả đột phá mới trong điều trị ung thư những năm qua với các loại thuốc nhắm vào đặc điểm phân tử cụ thể của khối u mang lại kết quả tốt hơn nhiều so với hóa trị liệu “truyền thống”, WHO đã quyết định bổ sung thêm 4 loại thuốc mới trong điều trị ung thư vào Danh mục thuốc thiết yếu. Đó là: Enzalutamide, một chất thay thế cho abiraterone, cho bệnh ung thư tuyến tiền liệt; Everolimus điều trị u tế bào hình sao khổng lồ dưới lớp đệm (SEGA), một loại u não ở trẻ em; Ibrutinib, một loại thuốc nhắm mục tiêu cho bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính và Rasburicase trị hội chứng ly giải khối u, một biến chứng nghiêm trọng của một số phương pháp điều trị ung thư.

Danh sách trên cũng cho phép mở rộng điều trị của imatinib, bao gồm điều trị nhắm mục tiêu bệnh bạch cầu. Các chỉ định ung thư mới ở trẻ em đã được thêm vào cho 16 loại thuốc đã được liệt kê, bao gồm cả u thần kinh đệm cấp độ thấp, dạng u não phổ biến nhất ở trẻ em.

Một nhóm các kháng thể giúp tăng cường phản ứng miễn dịch đối với các tế bào khối u, được gọi là chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch PD-1 / PD-L1, không được khuyến khích đưa vào danh sách điều trị một số bệnh ung thư phổi.

Các loại thuốc điều trị ung thư khác không được khuyến nghị do không chắc chắn có thêm lợi ích lâm sàng so với các loại thuốc đã được niêm yết. Chúng bao gồm osimertinib cho bệnh ung thư phổi, daratumumab cho bệnh đa u tủy và ba loại điều trị (thuốc ức chế CDK4 / 6, fulvestrant và pertuzumab) cho bệnh ung thư vú.

Ung thư và tiểu đường đều là những nguyên nhân hàng đầu gây ra bệnh tật và tử vong trên toàn thế giới, riêng bệnh ung thư đã khiến gần 10 triệu ca tử vong vào năm 2020.

WHO công nhận thêm các loại thuốc mới điều trị tiểu đường và 4 loại thuốc mới điều trị ung thư trong Danh mục thuốc thiết yếu đã mở rộng thêm cơ hội tiếp cận với các phương pháp điều trị cho bệnh nhân trên toàn cầu. Tuy vậy việc tiếp cận với loại thuốc cứu mạng này phải tiếp tục được hỗ trợ thông qua các biện pháp bảo đảm được khả năng luôn sẵn có và khả năng chi trả tốt hơn, để thuốc thiết yếu của WHO trong tầm với của bệnh nhân.