Triển vọng của công nghệ tế bào gốc

Thuốc tế bào gốc Made in Vietnam

Sau hơn 10 năm nghiên cứu và phát triển, Viện Tế bào gốc, Trường ĐH Khoa học tự nhiên (ĐH Quốc gia TPHCM) đã cho ra đời sản phẩm Cartilatist – sản phẩm dạng thuốc từ tế bào gốc (thuốc tế bào gốc) đầu tiên ở Việt Nam. Cartilatist được chuyển giao độc quyền cho Công ty TNHH Bệnh viện Đa khoa Vạn Hạnh phát triển sản phẩm, sản xuất, thương mại hóa từ tháng 7-2018 tại Việt Nam và hiện nay là tại các quốc gia ASEAN như Philippines, Lào, Malaysia.

Cartilatist là tên của một sản phẩm tế bào gốc thu từ mô mỡ người, được sử dụng để điều trị thoái hóa khớp gối và thoái hóa cột sống. Mỗi liều điều trị được đựng trong một ống thủy tinh nhỏ chứa 5-10 triệu tế bào gốc và được bảo quản trong nhiệt độ từ -400C đến -860C. Để có được sản phẩm này, từ năm 2007, các nhà khoa học của Viện Tế bào gốc đã bắt đầu nghiên cứu tế bào gốc từ mô mỡ người được thu nhập, phân lập và tăng sinh theo một quy trình đặc biệt để chọn lựa những tế bào gốc có đặc tính phù hợp nhất. Quy trình tăng sinh là hoàn toàn tự động trong các bioreactor lớn, với sự kiểm soát nghiêm ngặt các điều kiện sản xuất và đảm bảo chất lượng để mang lại tính an toàn và hiệu quả sử dụng cao.

Theo PGS-TS Phạm Văn Phúc, Viện trưởng Viện Tế bào gốc, bệnh lý thoái hóa khớp và thoái hóa cột sống là một bệnh lý phổ biến trên thế giới. Riêng ở Mỹ, có hơn 10% người trưởng thành bị bệnh này. Đây là bệnh mạn tính liên quan sự thoái hóa sụn, dẫn đến hình thành các gai xương, thay đổi cấu trúc xương và cuối cùng là mất chức năng của khớp. Hiện tại, thoái hóa khớp được điều trị chủ yếu bằng thuốc giảm đau, hyaluronic acid, và neridronate. Tuy nhiên, cách điều trị này chủ yếu làm giảm triệu chứng, giúp giảm đau và kiểm soát viêm, không có tác dụng ngăn chặn thoái hóa khớp.

“Trong một cách tiếp cận khác, thoái hóa khớp được điều trị với huyết tương giàu tiểu cầu (platelet-rich plasma – PRP). Nhiều nghiên cứu cho thấy, cách làm này cải thiện một số triệu chứng của thoái hóa khớp nhưng cũng không hiệu quả sau thời gian dài theo dõi. Do đó, một số nghiên cứu đã kết hợp việc tiêm PRP với tế bào gốc. Công bố gần đây cho thấy, tế bào gốc trung mô kết hợp với PRP có thể cải thiện tổn thương sụn, cải thiện các thang điểm VAS so với việc chỉ sử dụng PRP. Việc sử dụng kết hợp tế bào gốc và PRP được cho là tăng hiệu quả điều trị, bởi tế bào gốc có thể biệt hóa thành các tế bào gốc sụn và đóng góp quan trọng vào quá trình ức chế viêm khớp”, PGS-TS Phạm Văn Phúc thông tin.

Ngoài ra, những thành tựu nổi bật khác của Viện Tế bào gốc trong thời gian qua là đã ứng dụng tế bào gốc để điều trị một số bệnh như cơ xương khớp, tim mạch, đái tháo đường tuýp 1 và 2, bệnh về gan. Những kết quả này đã giúp nhiều bệnh nhân trên cả nước được chữa trị với chi phí thấp hơn từ 2-4 lần so với các sản phẩm của nước ngoài.

Vươn tầm thế giới

Tiếp nối những thành công, Viện Tế bào gốc đang hoàn thiện sản phẩm mang tên thuốc tế bào gốc Modulatist để tiếp tục sản xuất đại trà thương mại hóa và phục vụ người dân trong điều trị các bệnh tự miễn, viêm mạn tính… Sản phẩm này đã thu hút sự quan tâm của các chuyên gia về tế bào gốc của Vương quốc Anh, các doanh nghiệp kinh doanh dược; đồng thời mở ra nhiều triển vọng cho hợp tác sản xuất và thương mại tại châu Âu, châu Á.

Trong tháng 7 vừa qua, Viện Tế bào gốc đã có buổi làm việc với Viện Y khoa Hồng Anh (Hong Anh Medical Campus), GS Brendon Noble (ĐH Westminster) và Quỹ Tế bào gốc của Vương quốc Anh về việc hợp tác chuyển giao công nghệ sản xuất thuốc tế bào gốc Modulatist. GS Brendon Noble cho biết, ông rất hứng thú với kết quả mà Viện Tế bào gốc đã thực hiện được, đặc biệt là các công nghệ độc đáo trong việc sản xuất tế bào gốc trung mô với quy mô lớn, chi phí thấp và công nghệ bảo quản lạnh không dùng chất bảo quản. Trong khi đó, bà Juliette Waterhouse, Giám đốc Điều hành của Real Capital London (Vương quốc Anh), mong muốn đồng hành và sẵn sàng hợp tác với Viện Tế bào gốc trong việc tiếp nhận công nghệ sản xuất thuốc Modulatist. Bà cũng đề nghị viện hợp tác với GS Brendon Noble để tiếp tục nghiên cứu phát triển các hệ thứ 2, 3 của công nghệ Modulatist với các tiêu chuẩn khắt khe của châu Âu, Mỹ và Anh.

PGS-TS Phạm Văn Phúc cho biết, đến nay, Viện Tế bào gốc đã có 4 buổi làm việc với các tổ chức trên. Mong muốn của họ là viện đầu tư thử nghiệm lâm sàng tại Vương quốc Anh, Việt Nam và Singapore. Sau thử nghiệm, họ sẽ mua lại toàn bộ công nghệ và tiến hành sản xuất thương mại tại thị trường châu Âu, Singapore và Việt Nam. Đối với việc thử nghiệm lâm sàng về kỹ thuật và công nghệ, viện hoàn toàn làm chủ được. Tuy nhiên, kinh phí ít nhất là 10 triệu USD thì vượt khả năng của viện.

“Điều khiến tôi băn khoăn nhất là, nếu mua đứt bán đoạn cho họ sản xuất và thương mại hóa thì người dân Việt Nam rất khó tiếp cận với loại thuốc này vì giá rất cao. Tuy là đơn vị tự chủ 100% về khoa học – công nghệ nhưng sứ mệnh của viện là ngoài nghiên cứu, đào tạo, chuyển giao công nghệ thì phục vụ cộng đồng là ưu tiên cao nhất. Chúng tôi sẽ chọn hướng hợp tác phù hợp để vừa đạt mục tiêu thương mại hóa sản phẩm ra thị trường thế giới, vừa phục vụ người dân Viêt Nam trong điều trị bệnh”, PGS-TS Phạm Văn Phúc chia sẻ.

Tiền thân của Viện Tế bào gốc là Phòng thí nghiệm Công nghệ sinh học phân tử (Lab.C) được thành lập vào năm 1999 của Trường ĐH Khoa học tự nhiên (ĐH Quốc gia TPHCM). Kể từ đó, Lab.C đã đóng vai trò hàng đầu trong nghiên cứu, đào tạo và triển khai các hoạt động khác trong lĩnh vực công nghệ sinh học động vật, trong đó có nghiên cứu về tế bào gốc. Từ những kết quả nổi bật trong nghiên cứu, năm 2007, ĐH Quốc gia TPHCM đã quyết định đầu tư 40 tỷ đồng cho dự án Phòng thí nghiệm trọng điểm về tế bào gốc. Đến năm 2017, phòng thí nghiệm được đổi tên thành Viện Tế bào gốc, là đơn vị tự chủ 100%.

Ngoài 2 sản phẩm Cartilatist, Modulatist, Viện Tế bào gốc cũng đang hoàn thiện và thương mại hóa nhiều sản phẩm khác như Vasculatist ứng dụng trong điều trị tắc nghẽn mạch máu; Bonetist ứng dụng điều trị các bệnh lý về xương; Liverist ứng dụng điều trị viêm gan giai đoạn mất bù; Kidist ứng dụng trong điều trị suy thận mạn; mỹ phẩm công nghệ tế bào gốc BabyEver…